在美国上市用于治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症。近日，经美国FDA批准，小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市，一支药物标价210万美元（约1448万元），堪称史上最贵药。网友纷纷质疑：这是在拿孩子的命要挟家长，讨要赎金。但医药公司则称治疗该病只需一支药，且在医保覆盖范围内，还可以分期付款。通过该疗法后痊愈儿童的家长称：生命无法用金钱衡量。

但也有网友说：“研发费用肯定好几亿美金，卖这么贵很正常，命比钱重要，但对于普通家庭来说不可承担的”